Khám Phá Giải Pháp Đột Phá: Hai Trẻ Em Việt Nam Lần Đầu Tiên Đi Lại Nhờ Liệu Pháp Thuốc 50 Tỷ Đồng/ Liều

Hai em nhỏ tại Việt Nam đã viết nên câu chuyện kỳ diệu của cuộc sống khi vượt qua căn bệnh teo cơ tủy nhờ vào liệu pháp đột phá mang tên Zolgensma. Với chi phí lên tới 50 tỷ đồng cho một lần điều trị, loại thuốc này không chỉ mở ra cơ hội đi lại mà còn thắp sáng hy vọng cho hàng triệu gia đình. Hãy cùng khám phá hành trình đầy cảm hứng này trong thử nghiệm lâm sàng!

Hai trẻ em hai tuổi mắc bệnh teo cơ tủy đã có những cải thiện rõ rệt sau khi sử dụng Zolgensma, loại thuốc gene được xem là “đắt nhất thế giới” với giá 2,1 triệu USD cho một liều duy nhất. Tuy nhiên, một số trường hợp vẫn cần theo dõi thêm.

Thông tin được công bố bởi PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, tại diễn đàn chuyển đổi số và đổi mới sáng tạo ngành y tế tổ chức ở Hà Nội ngày 6/6.

Zolgensma hoạt động bằng cách thay thế gene bị lỗi, đưa gene bình thường vào hệ thần kinh tủy.

Thuốc Zolgensma giá 2,1 triệu USD.

Thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt từ năm 2020, chỉ định cho trẻ dưới 2 tuổi.

Việt Nam là một trong 15 quốc gia tham gia thử nghiệm lâm sàng Zolgensma từ năm 2022 đến 30/5/2025, với tổng cộng 127 trẻ được điều trị, trong đó có 20 trẻ Việt Nam.

Các bác sĩ ghi nhận thuốc mang lại cải thiện nhanh chóng và bền vững cho nhiều trẻ, giúp trẻ có thể tự đứng, bò và đi lại chỉ sau một lần truyền.

PGS Dũng nhấn mạnh rằng trung bình, các bệnh hiếm có thể mất đến 90-125 năm để có thuốc điều trị. Tuy nhiên, với sự phát triển công nghệ gene, cơ hội điều trị cho những bệnh hiếm đang dần mở rộng.

Tại diễn đàn, các chuyên gia kêu gọi Việt Nam cần có đột phá về cơ chế, đổi mới sáng tạo và tăng cường hợp tác công – tư để cải thiện tình hình điều trị bệnh hiếm.

Ông Trương Gia Bình, Chủ tịch tập đoàn FPT, nhận định: “Phải từ bỏ tư duy ‘không quản được thì cấm’, chuyển sang coi cơ chế là sức mạnh cạnh tranh quốc gia.”